您现在的位置:海峡网>新闻中心>福建频道>闽南新闻>泉州新闻
分享

昨日,石狮2岁5个月大的脊髓性肌萎缩症患者妍妍(化名)在泉州市儿童医院成功完成鞘注,这是曾被称为“天价药”的诺西那生钠注射液降价并进入医保目录后,在泉州注射的首针。

“每一个小群体,都不应该被抛弃。”还记得去年在网上刷屏的国家医保局谈判代表的“灵魂砍价”吗?当时他们谈判的正是用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(简称SMA)的药物——诺西那生钠注射液。诺西那生钠注射液曾经每针近70万元,经过谈判,该药品被直接“砍价”到了每针3.3万元。2021年12月,国家医保局公布了74种新药进入医保名录,诺西那生钠注射液名列其中。2022年1月1日,新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。

泉州首针 两岁患儿顺利完成注射

3月1日14时30分,妍妍被抱进神经内科病房进行腰椎穿刺,在其意识清楚下顺利完成药物鞘注,整个过程约20分钟。

泉州市儿童医院神经内科主任林学锋介绍,脊髓性肌萎缩症是一种罕见的染色体隐性遗传病。目前,国内有2万至3万名患者,肌肉无力是其最典型的症状。根据起病年龄、运动能力及病区进展程度,该病症由重到轻分为4型。在缺乏医学干预的情况下,一些重症患者撑不过2岁,因此SMA也被视为两岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

据悉,SMA患者需要终生注射诺西那生钠,在完成首次注射后,需在第14天、28天、63天继续注射。此后,每隔4个月给予一次维持剂量注射,持续终生。此次,前来接受注射的患儿共有两名,分别是2岁5个月的妍妍及4岁4个月大的阳阳(化名),两人的病症均属于二型。其中,妍妍于14天前在福州协和医院接受了第一针剂的鞘注,此次在泉州鞘注的是她的第二针剂,同时也是泉州的首针。由于阳阳前一天感冒发热咳嗽,将暂缓注射。

温情讲述 从未放弃对孩子的治疗

“我要打针,我才能走路。以后去公园,我就能自己走了。”住院期间,妍妍总是与爸爸妈妈一起期盼着未来的生活。蔡先生说,妍妍是他们唯一的女儿,在其1岁10个月被确诊后,他们从未放弃对孩子的治疗,一家人由此开始了艰辛的求医之路。相比其他人,妍妍是幸运的,因为在确诊后的半年,诺西那生钠注射液降价让她如愿用上了曾经的“天价药”。

随着年龄的增大和病情的发展,另一名患儿阳阳的腿部肌肉已明显萎缩。阳阳的父亲林先生说,孩子是在2019年年底被确诊的。当时1岁多的阳阳迟迟未能学会走路,他们开始以为是孩子骨骼发育的问题,但经检查并未发现异常。在朋友的建议下,林先生带着孩子辗转至重庆市儿童医院进一步检查。接连3次的基因检测,都证实了孩子患病的事实。

买不起“天价药”,他们又不愿耽误孩子的治疗。在孩子患病的3年多时间里,林先生与妻子持续关注SMA的相关信息,并自行学习康复手法,为孩子进行康复训练。“因为患病,孩子变得很内向,没什么朋友。他现在本该上幼儿园了,因为身体状况不能如愿。我们能够做的就是尽最大努力减缓孩子病情的发展,让他慢慢融入社会。”

纳入医保 为更多患者带来希望

作为全球首个治疗SMA的药物,诺西那生钠注射液于2019年被批准在中国上市,为这种遗传性疾病的治疗带来了新希望,但近70万元一针的天价,令许多家庭望而却步。

“在未降价前,即便我变卖所有家当也只够为孩子打第一针,后续的用药根本无法维系。”林先生说,得知“天价药”降价且纳入医保,他们就一直期待着这个药能够尽早落地泉州。

“感谢我们的国家。”采访中,蔡先生反复说着这句话。他说,作为一名工薪阶层,之前高昂的费用是他无法承担的。现如今,这个注射液降至3.3万元一针,除去医保报销部分,折算下来,自己每针所需要负担的费用在1万元左右。“此前,我们在福州打第一针时,报销比例相对泉州会低一些。现如今,在泉州就能用药,对我们来说是极大的利好。接下来的针剂我们都会在泉州注射。”

“据不完全统计,目前泉州共有SMA患者30多名。诺西那生钠注射液的使用,能够有效改善患者的运动功能,提高生存率,延缓患者病程的发展。但除了药物治疗,SMA患者还需要康复治疗、呼吸功能管理、脊柱管理等全生命周期的治疗管理。”林学锋希望,随着药品降价及落地泉州,更多的SMA患者能够在他们的帮助下,获得更好的生活质量。(泉州晚报记者 苏凯芳 通讯员 何毓慧 黄丽纹 文/图)

责任编辑:唐秀敏

最新泉州新闻 频道推荐
进入新闻频道新闻推荐
民进党拟收“战争税”、台军在金门打实
进入图片频道最新图文
进入视频频道最新视频
一周热点新闻
下载海湃客户端
关注海峡网微信